Per proteggere e servire
Da: EPDAPLUS Inverno 2012 - num. 18
Di Beverly Barr
(
www.epda.eu.com)
This article has been provided with the kind permission of the European Parkinson’s Disease Association.
Questo articolo è pubblicato con il cortese permesso dell'EPDA (European Parkinsons's Disease Association).


La Direttiva sulla Sperimentazione Clinica dell'Unione Europea, attualmente in fase di revisione, rappresenta un importante quadro normativo che aiuta a garantire trattamenti sicuri ed efficaci alle persone con Parkinson ed altri pazienti. Ma perché tale revisione è così necessaria e qual è la sua rilevanza per l'EPDA e i suoi membri? Beverly Barr risponde a queste domande ed esamina i risultati ottenuti finora dalla direttiva

COS'È UNA DIRETTIVA DELL'UNIONE EUROPEA (UE)?
Una direttiva è un atto di legge dell'UE che richiede agli Stati membri di conseguire un determinato risultato finale senza specificare come farlo. Pertanto, gli stati membri devono adeguare le loro leggi nazionali ma sono liberi di deciderne le modalità. Lo scopo delle direttive è quello di armonizzare principi fondamentali e procedure chiave in tutta l'UE.

COS'È LA DIRETTIVA SULLA SPERIMENTAZIONE CLINICA?
La Direttiva Europea sulla Sperimentazione Clinica 2001/20/CE (CTD) stabilisce gli obblighi di legge per tutte le sperimentazioni cliniche che coinvolgono prodotti medicinali per uso umano.

PERCHÉ ABBIAMO BISOGNO DI SPERIMENTAZIONI CLINICHE?
Tutti i nuovi farmaci e trattamenti vengono testati in laboratorio. Successivamente, però, i loro effetti devono essere testati anche sull'uomo - prima su volontari sani e quindi su pazienti. Le sperimentazioni cliniche valutano l'impatto che un farmaco ha sull'uomo. Esse considerano il modo in cui il corpo reagisce ad un farmaco - tanto gli effetti positivi quanto quelli negativi, oltre che il modo in cui l'organismo gestisce il farmaco. Pertanto, sono fondamentali per tutti i pazienti, dal momento che nessun nuovo farmaco può essere sviluppato e commercializzato senza essere sottoposto a test rigorosi. Le sperimentazioni cliniche ci aiutano anche a migliorare il trattamento, dal momento che senza una sperimentazione ben condotta non sapremmo quali farmaci sono più efficaci e sicuri per trattare le persone con Parkinson (PCP).

QUANTE SPERIMENTAZIONI CLINICHE VENGONO CONDOTTE?
Nell'UE si conducono circa da 4000 a 6000 sperimentazioni cliniche all'anno. Molte di queste sperimentazioni coinvolgono numerosi pazienti da diversi paesi europei. Circa il 64% delle sperimentazioni cliniche sono sponsorizzate da società farmaceutiche, mentre il restante 36% è sponsorizzato da altri ricercatori.
Le sperimentazioni cliniche non sarebbero possibili senza la partecipazione dei pazienti o le informazioni che questi forniscono durante la sperimentazione - vale a dire, informazioni sull'efficacia del farmaco e sui suoi effetti collaterali.

IN COSA CONSISTE LA DIRETTIVA SULLA SPERIMENTAZIONE CLINICA?
Tutte le sperimentazioni cliniche nell'UE sono regolate dalla CTD. La CTD è stata adottata dalla Commissione Europea (CE) nel 2001 e attuata dagli Stati membri dell'UE nel 2004. Essa fornisce un quadro normativo che stabilisce in che modo le sperimentazioni cliniche che indagano sulla sicurezza e l'efficacia dei farmaci debbano essere condotte. Incorpora i principi delle linee guida di Buona Pratica Clinica (stabiliti dalla Conferenza Internazionale per l'Armonizzazione del 1990) e riguarda le sperimentazioni che coinvolgono pazienti e volontari sani. Come per tutte le direttive UE, spetta ai singoli Stati membri decidere come mettere in pratica esattamente questo quadro normativo.

PERCHÉ LA CTD È NECESSARIA?
Prima che la CTD entrasse in vigore, le regole per lo svolgimento di sperimentazioni cliniche variavano significativamente tra i diversi Stati membri in quanto basate su diversi approcci normativi. Per quanto la CTD fosse stata introdotta per standardizzare l'attività di sperimentazione clinica nell'UE, il suo obiettivo generale era quello di migliorare la sicurezza, la qualità e l'efficienza delle sperimentazioni - incoraggiando quindi la scoperta di medicinali molto attesi e garantendo al contempo i diritti, la sicurezza e il benessere delle persone che prendono parte alle sperimentazioni cliniche.

LA CTD FUNZIONA?
La CTD ha apportato importanti miglioramenti alla sicurezza ed etici nelle sperimentazioni cliniche e ha chiaramente migliorato la qualità e l'affidabilità dei dati sperimentali. Tuttavia, numerosi medici, scienziati e gruppi di pazienti l'hanno criticata sostenendo che i suoi obiettivi non sono stati interamente raggiunti. Le critiche si concentrano su tre questioni principali:
- le molte modalità diverse con le quali i 27 Stati membri dell'UE applicano la CTD - ciò significa grandi quantità di informazioni da considerare per pianificare e gestire una sperimentazione che coinvolge diversi Paesi
- la maggiore attività amministrativa richiesta per condurre sperimentazioni cliniche
- le nuove regole non tengono conto della dimensione sempre più globale delle sperimentazioni.
In particolare, la CTD sembra aver avuto un effetto particolarmente negativo sulle sperimentazioni non commerciali effettuate da ricercatori clinici accademici (piuttosto che da società farmaceutiche). Il grande aumento della burocrazia e dei costi ha portato a una riduzione del numero di queste sperimentazioni nell'UE. Questo, a sua volta, può aver avuto un impatto negativo sullo sviluppo di nuovi ed innovativi trattamenti e farmaci - con pregiudizio, pertanto, per la cura dei pazienti.
Alla fine del 2008, la CE ha annunciato che avrebbe valutato diverse opzioni per il miglioramento della CTD e la sua intenzione di introdurre una nuova normativa nel 2012. Le organizzazioni di pazienti, compresa l'EPDA, hanno accolto favorevolmente la notizia e inviato le loro proposte, sperando in un approccio più centrato sul paziente alla progettazione e alla regolamentazione delle sperimentazioni.

COSA ACCADRÀ ORA?
La CTD è un importante strumento normativo per chiunque, perché garantisce che le sperimentazioni cliniche siano sicure, di alta qualità e producano dati affidabili. Ciò è fondamentale perché le sperimentazioni cliniche non si limitano soltanto ad indagare su aree che necessitano di migliori trattamenti, ma migliorano anche la disponibilità di trattamenti sicuri ed efficaci e stabiliscono quale sia il trattamento migliore per specifici gruppi di pazienti.
Tuttavia, ci sono aree nelle quali il processo di sperimentazione clinica può essere migliorato e l'EPDA attende la risposta della CE alla recente consultazione pubblica. Nel frattempo, le organizzazioni nazionali di pazienti devono informare i loro legislatori locali in merito alla proposta dell'EPDA. Esse dovrebbero inoltre continuare a collaborare con i ricercatori e gli opinion leader locali per assicurarsi che le persone che rappresentano abbiano un ruolo più significativo in tutti gli aspetti delle sperimentazioni cliniche.

La Dott.ssa Beverly Barr è responsabile per le comunicazioni e gli affari esterni presso Pope Woodhead & Associates e vicepresidente della Pharmaceutical Marketing Society.

LA PROPOSTA DELL'EPDA ALLA REVISIONE DELLA CTD DELLA COMMISSIONE EUROPEA

Come parte del processo di revisione del 2008, l'EPDA ha evidenziato le principali aree nelle quali ritiene che la CTD possa essere migliorata. Secondo l'EPDA, la CE dovrebbe:
- inserire il punto di vista dei pazienti nel processo di revisione per assicurare un approccio migliore e più centrato sul paziente alla progettazione e alla regolamentazione delle sperimentazioni cliniche
- incoraggiare fortemente la partecipazione dei pazienti alle sperimentazioni cliniche e agire per invertire l'attuale declino nei tassi di partecipazione. Per esempio, la CE dovrebbe considerare la possibilità di condurre una campagna per sensibilizzare l'opinione pubblica sui benefici delle sperimentazioni cliniche per gli individui e la società
- includere disposizioni sul coinvolgimento volontario dei pazienti nei comitati etici. Il coinvolgimento dei pazienti, sostiene l'EPDA, può offrire vantaggi significativi ed assicurare che la prospettiva dei pazienti venga realmente riconosciuta, mentre le organizzazioni di pazienti svolgono già un ruolo importante
- ridurre il carico amministrativo pur preservando la sicurezza dei partecipanti. Ciò è particolarmente rilevante per le condizioni neurodegenerative croniche, nelle quali il tempo è un fattore fondamentale per l'accesso a nuovi farmaci che potrebbero avere un impatto significativo sulla progressione della malattia. Inoltre, le persone dovrebbero essere in grado di dire la loro sul livello di rischio che sono disposte ad accettare per un livello specifico di benefici
- garantire l'accesso dei pazienti a informazioni di qualità prima e dopo le sperimentazioni cliniche. Per esempio, i pazienti dovrebbero comprendere pienamente cosa comporta partecipare a una sperimentazione (specialmente in termini di danni o benefici potenziali) prima di accettare di prendervi parte. Si dovrebbero consultare le organizzazioni di pazienti per fornire informazioni appropriate e user-friendly su questo processo
- essere trasparenti sui risultati delle sperimentazioni cliniche, mentre i pazienti dovrebbero poter accedere al trattamento una volta completata la sperimentazione. Ai pazienti dovrebbe essere garantito un accesso migliore ai risultati della sperimentazione. Da ultimo, dovrebbe essere responsabilità dei ricercatori e degli sponsor garantire un trattamento post-sperimentazione accessibile a tutti i partecipanti.

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