Parkinson, un gene per bloccarlo.
Da: "la Repubblica - Salute" del 4 settembre 2003
New York. Il primo test di una nuova, rivoluzionaria e già controversa terapia genica per il trattamento del morbo di Parkinson, è stato eseguito a New York da un gruppo della Cornell University, guidato da Michael Kaplitt. Volontario della sperimentazione, la prima al mondo di questo tipo, è un 55enne colpito dalla malattia. I ricercatori hanno iniettato nel cervello, tramite un piccolo foro, il gene che stimola la produzione del neurotrasmettitore Gaba, trasportato da un virus parente di quello del raffreddore. Nel cervello sono state inserite 3,5 miliardi di particelle virali, ognuna con una copia del gene che dovrebbe ridurre i principali sintomi della malattia, come il tremore e i movimenti incontrollabili.
Il test è in fase clinica 1 (mira solo ad assicurare che non insorgano danni alla salute) ed è stato autorizzato su 12 pazienti colpiti dal morbo in forma grave. Una serie di esperti lo giudica però troppo pericoloso: si teme che le particelle virali usate possano danneggiare il cervello e distruggere grandi quantità di neuroni. I primi esiti sulla sicurezza del trattamento si avranno tra 2-3 mesi. La terapia, che mira a bloccare il processo di degenerazione delle cellule nervose innescato dal Parkinson e fermare così una progressione finora ritenuta inesorabile, non sostituisce geni malati, ma si serve di un gene per resettare le cellule che si trovano nell'area del cervello che controlla i movimenti, rese iperattive dal morbo.