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Parte la prima cura genica contro il Parkinson.
da: Superabile.it, Il portale Inail per il mondo della disabilità
(20 agosto 2003)

www.superabile.it/Superabile/HomePage/SuperabileNews/parkinson.htm

Negli Stati Uniti la terapia, ancora in fase sperimentale, è stata autorizzata su 12 pazienti. Il primo a sottoporsi al trattamento è un produttore televisivo di 55 anni. Nel suo cervello sono stati iniettati 3.5 miliardi di particelle di un virus modificate in modo da trasportare un gene curativo, che dovrebbe alleviare i disturbi.

Il primo test di una nuova terapia genica per la cura del morbo di Parkinson è stato eseguito negli Stati Uniti, a New York, ed ha già suscitato polemiche. Il paziente, americano, che si è offerto come volontario per la sperimentazione, la prima al mondo di questo tipo, è un produttore televisivo di 55 anni, Nathan Klein, colpito dalla malattia. L'esperimento è stato condotto da un gruppo della Cornell University di New York ed è stato tenuto al New York Presbyterian Hospital.

Il concetto su cui si fonda la terapia è di iniettare nelle cellule del paziente i geni che fanno produrre sostanze in grado di alleviare i disturbi. I ricercatori, guidati dal neurologo Michael Kaplitt, professore alla Cornell University e direttore di neurochirurgia funzionale al Presbyterian, hanno inserito, attraverso un microcatetere, nel cervello del paziente particelle di un virus modificate in modo da trasportare un gene 'curativo', che stimola la produzione del neurotrasmettitore Gaba. Nel cervello di Klein sono state inserite 3.5 miliardi di particelle virali, ognuna delle quali racchiude una copia del gene che dovrebbe ridurre nei pazienti diminuire i principali sintomi della malattia, come il tremori e i movimenti incontrollabili.

Le particelle virali sono frammenti di adenovirus privati del loro contenuto genetico e resi inoffensivi. Il test è in fase clinica 1, ossia mira semplicemente ad assicurare che non il trattamento non procuri danni alla salute. La Food and Drug Administration, l'Agenzia Usa che regola il mercato dei farmaci, ha autorizzato la procedura sperimentale per 12 pazienti colpiti dal morbo in forma grave.

Una serie di esperti giudica però l'esperimento troppo azzardato e pericoloso. Un rischio evidenziato, infatti, è che le particelle virali utilizzate per trasportare i geni possano danneggiare il cervello e distruggere grandi quantità di neuroni. Ma Klein si è sottoposto al test perfettamente conscio dei rischi: "So di essere una cavia - ha detto - ma spero che la terapia funzioni almeno un po'". I primi esiti sulla sicurezza del trattamento si avranno nel giro di tre mesi.