Primi test di terapia genica per combattere il Parkinson
Da: "la Repubblica" dell'11 ottobre 2002

Via libera entro fine anno negli Stati Uniti alla prima sperimentazione sull'uomo della terapia genica, su un gruppo di pazienti colpiti dal morbo di Parkinson.

La decisione della Food and drug administration (Fda) si basa soprattutto sui risultati positivi di uno studio condotto sui ratti e pubblicato su "Science", nel numero che uscirà oggi.

La ricerca condotta dall'Università neozelandese di Auckland e dal Weill Cornell Medical College, ha dimostrato che la terapia genica riesce a rallentare la progressione della malattia. Riesce cioè ad evitare la continua degenerazione che porta alla morte le cellule nervose che producono la dopamina, il neurotrasmettitore necessario ai centri del cervello che controllano i movimenti.

Oltre che su questo studio, il via libera della Fda si basa anche sui risultati di studi sui primati, che hanno dimostrato che la terapia genica è sicura e non tossica. Il primo test sull'uomo su malati di Parkinson è perciò atteso negli Usa entro pochissimi mesi. La sperimentazione sarà condotta presso il New York Presbyterian Hospital e Weill Medical College della Cornell University e limitata a 12 pazienti ad uno stadio avanzato della malattia e che non rispondono alle cure oggi disponibili.

"L'articolo su "Science" e la decisione di passare alla sperimentazione sull'uomo segnano il culmine di dieci anni di ricerche in questo campo", ha detto il responsabile dello studio, Matthew During, dell'Università di Auckland. Tra gli altri autori della ricerca: Jia Luo e Michael Kaplitt, del Weill Cornell Medical College. "Il nostro obiettivo fondamentale - ha proseguito During è stato occuparci della sicurezza dei pazienti sopra ogni cosa e National Institutes of Health e Fda ci hanno aiutato a progettare una sperimentazione clinica che promette di ridurre al minimo i rischi di reazioni avverse nei pazienti. Speriamo che la nostra sperimentazione aiuti a dimostrare che la terapia genica nei cervello è sicura ed efficace". Il nuovo approccio che sarà descritto su "Science" non punta a sostituire un gene difettoso con uno sano, ma utilizza un gene per "resettare" le cellule che si trovano nell'area del cervello che controlla i movimenti, diventate iperattive a causa del morbo di Parkinson.

Queste cellule-bersaglio della terapia genica si trovano nella regione del cervello chiamata nucleo subtalamico (Stn), che diventa iperattiva nella malattia di Parkinson. Ridurla "al silenzio" vuol dire far diminuire il tremore e gli altri sintomi tipici della malattia. Finora si è tentato di raggiungere questo obiettivo soprattutto con la chirurgia, cercando di distruggere le cellule iperattive, o impiantando degli elettrodi nel cervello.

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