Terapia genica. Neuro pillole - Università di Bologna (Num. 48 - 24 febbraio 2005)

Terapia genica nel trattamento dei pazienti con morbo di Parkinson che presentano importanti fluttuazioni motorie in risposta alla Levodopa. E' stata intrapresa alla fine di dicembre del 2004 negli Stati Uniti (Università di California, San Francisco) una sperimentazione clinica in fase I-II per valutare la sicurezza dell'infusione cerebrale (striatale) di dosi crescenti di un vettore adenovirale (AV201, Avigen, CA, USA) contenente l'enzima “dopa decarbossilasi” (AADC) in pazienti con malattia di Parkinson agli stadi più avanzati. Tale enzima è responsabile della trasformazione della levodopa, il farmaco più efficace nel trattamento del morbo di Parkinson, a dopamina, il neurotrasmettitore il cui deficit determina in maniera principale i sintomi della malattia. L'ipotesi formulata dai ricercatori americani è che un aumento delle concentrazioni striatali dell'enzima AADC, sempre più carenti con il progredire della degenerazione dei neuroni nigrostriatali, possa consentire un miglior utilizzo della levodopa esogena, e una possibile riduzione delle dosi e degli effetti indesiderati associati al trattamento cronico (fluttuazioni della risposta motoria e discinesie). Si tratta della prima sperimentazione clinica di un adenovirus contenente AADC umano nel cervello dell'uomo. Studi condotti su modelli animali di malattia di Parkinson hanno mostrato un'espressione duratura (fino a 5 anni) dell'enzima AADC dopo una singola iniezione del gene, con una buona risposta terapeutica a basse dosi di levodopa (inefficaci prima della terapia genica), senza comparsa di discinesie. Ulteriori informazioni su questa sperimentazione sono reperibili al sito: www.parkinson.org. Notiziario sui farmaci neurologici e non a cura del Laboratorio di Neurofarmacologia Clinica del Dipartimento di Scienze Neurologiche dell'Università di Bologna.